近期，由全国高校生物医药区域技术转移转化中心（江苏苏州）运营的核酸药物技术创新平台再添校企协同创新硕果。入驻企业竹石生物联合上海交通大学医学院附属第六人民医院陆炎教授团队，共同开展MASH原创siRNA靶向新药攻关。依托平台完备的专业研发设备与技术服务，项目已从概念验证（POC）迈入候选药物确定（PCC）关键阶段，加速推动原创肝病靶向疗法从科研成果走向临床转化。

锚定原始创新，抢占代谢肝病核酸新药制高点

当前，全球代谢相关脂肪性肝炎（MASH）在研药物靶点高度集中，行业研发管线多围绕HSD17B13、PNPLA3、FGF21等靶点布局，仅能单一调控脂质代谢通路。然而，MASH作为多器官、多通路交互作用的复杂代谢疾病，现有疗法难以匹配不同病理特征患者的治疗需求，临床仍存在大量未满足的治疗缺口，也是全球生物医药领域亟待突破的核心技术瓶颈。

陆炎教授团队长期深耕MASH发病机制和干预研究，已成功发现多个与肝脏甘油三酯代谢、炎症损伤及纤维化密切相关的原创靶点，并积极推进其临床前干预和转化研究。

校企横向课题合作启动后，核酸分子构建、药效评价、理化表征、递送体系优化等关键实验均在核酸药物技术创新平台开展。平台设有小核酸研发等专用功能区，全面覆盖siRNA、mRNA、cirRNA等主流技术方向，配备高分辨质谱、液相色谱、纳米粒径分析仪、活细胞检测系统等120余台（套）专业设备，一站式满足核酸修饰、分子表征、脂质体包封、细胞药效、靶点验证全流程技术需求。

依托平台公共硬件资源与专业技术支持，校企双方无需投入高额成本购置大型仪器，高效打通基础科研发现到候选药物定型的关键链路，成功填补国内可实现多通路协同调控的MASHsiRNA药物研发空白，在代谢肝病核酸新药赛道实现关键核心技术突破，有力抢占代谢肝病核酸药物科技制高点。

贯通四链协同，探索科技成果高效转化新路径

长期以来，高校前沿基础研究与企业产业化开发存在明显“断裂带”：高校科研团队缺乏产业化设备和市场转化经验，创新企业则缺少源头原创靶点和顶尖学术人才支撑，创新链、产业链、资金链、人才链相互割裂，制约早期新药成果落地转化。

作为国内专业化核酸药物公共技术载体，核酸药物技术创新平台有效降低校企协同研发的重资产投入门槛，打通高校前沿基础研究向企业新药开发转化的核心堵点，成为核心技术攻关、高校成果落地、校企资源对接的关键枢纽。

苏州生物医药分中心以该平台为实体支撑，构建“高校人才+产业企业+公共平台+转化服务”协同体系。此次竹石生物与上交大团队的合作项目，正是苏州生物医药分中心推动“四链”融合成果转移转化模式的实践样板：高校输出原创靶点与学术成果，企业承接产业化开发，公共平台提供硬件与技术服务，中心统筹对接科技金融资源，形成“基础研究不悬空、产业开发不缺源”的良性闭环，探索出一套适配小核酸前沿药物的高效成果转移转化新路径，有力推动前沿科研成果快速转化为具备临床价值的候选新药。

下一步，核酸药物技术创新平台将持续发挥公共技术枢纽功能，面向全国高校、生物医药企业常态化开放核酸药物全链条技术服务。苏州生物医药分中心将以本次竹石生物与上交大团队合作项目为标杆，持续深化校企协同联动，促进产学研资要素深度融合，推动科技创新和产业创新双向赋能，全力打造国内领先的高校生物医药科技成果转移转化高地。

编辑 严春霞

2026年7月14日